Was ist ePRO (Electronic Patient-Reported Outcome)?

Ein ePRO (Electronic Patient-Reported Outcome) ermöglicht die elektronische Erfassung von Gesundheitsinformationen, die direkt von Patienten berichtet werden – ohne Interpretation durch medizinisches Fachpersonal oder Dritte. In klinischen Studien werden ePROs eingesetzt, um patientenberichtete Daten zu Symptomen, Funktionsfähigkeit und der Erfahrung der Patienten mit einer Erkrankung oder Behandlung zu erfassen.

Diese Daten werden in der Regel über ePRO-Fragebögen oder elektronische Patiententagebücher (eDiaries) erfasst, auf die Patienten per Smartphone, Tablet oder über eine webbasierte Oberfläche zugreifen können.

ePRO bringt die Perspektive der Patienten direkt in die Bewertungen klinischer Studien ein. Es ergänzt die vom Prüfarzt erfassten Daten, indem es Informationen erhebt, die Patienten selbst am besten berichten können – darunter Symptome, Funktionsfähigkeit und die Auswirkungen einer Erkrankung oder Behandlung auf ihren Alltag.

Die elektronische Datenerfassung ermöglicht es zudem, diese Informationen zu verschiedenen Zeitpunkten im Studienverlauf zu erheben, auch zwischen den Zentrumsbesuchen. Studienteams können so Veränderungen im Zeitverlauf nachverfolgen, ohne dass eine nachträgliche Übertragung oder manuelle Dateneingabe erforderlich ist.

Je nach Studienziel können ePRO-Daten zur Unterstützung klinischer Endpunkte oder zur Bewertung von Wirksamkeit, Verträglichkeit und Gesamtwirkung einer Behandlung aus Sicht der Patienten verwendet werden.

Eine ePRO-Lösung kann eine breite Palette patientenberichteter Daten zu Gesundheitszustand und Behandlungserfahrung während einer klinischen Studie erfassen. Dazu zählen Symptome wie Schmerzen, Erschöpfung oder Übelkeit, die Lebensqualität, der körperliche und funktionelle Zustand, das körperliche oder psychische Wohlbefinden sowie die Wahrnehmung und Erfahrung der Patienten mit der Behandlung. Die Daten können zu festgelegten Zeitpunkten mithilfe standardisierter Patientenfragebögen oder wiederholt über elektronische Patiententagebücher erfasst werden.

eCRF (Elektronischer Erhebungsbogen) und ePRO (Electronic Patient-Reported Outcome) werden häufig innerhalb derselben klinischen Studie eingesetzt, verfolgen jedoch unterschiedliche Zwecke.

Ein eCRF ist ein elektronisches Formular, das von Prüfärzten und Studienteams genutzt wird, um protokollrelevante Studiendaten zu erfassen – etwa klinische Beobachtungen, Bewertungen, Behandlungen und unerwünschte Ereignisse.

Ein ePRO hingegen erfasst Daten direkt von den Patienten, ohne Interpretation durch medizinisches Fachpersonal. Es kann genutzt werden, um patientenberichtete Symptome, Funktionsfähigkeit und Aspekte der Lebensqualität zu dokumentieren.

Diese Unterscheidung ist wichtig, da Informationen wie Schmerzintensität, Erschöpfung oder die Auswirkungen einer Behandlung auf den Alltag am besten direkt vom Patienten berichtet werden.

In der Praxis lassen sich eCRF- und ePRO-Funktionen innerhalb derselben EDC (Electronic Data Capture)-Plattform integrieren. Vom Prüfarzt erfasste Daten und patientenberichtete Daten können so in einer einzigen, sicheren Umgebung zentralisiert werden.

eCOA (Electronic Clinical Outcome Assessment) bezeichnet die elektronische Erfassung klinischer Endpunktbewertungen (COAs) im Rahmen einer klinischen Studie. Es handelt sich um eine übergeordnete Kategorie, die verschiedene Arten von Bewertungen umfasst – abhängig davon, wie und von wem die Informationen berichtet oder gemessen werden.

ePRO (Electronic Patient-Reported Outcome) ist eine Form des eCOA, bei der die Daten direkt vom Patienten berichtet werden, ohne Interpretation durch medizinisches Fachpersonal oder Dritte.

eCOAs können außerdem Bewertungen umfassen, die von geschultem medizinischem Fachpersonal (ClinRO), von einer Beobachtungsperson wie einem Elternteil oder einer Pflegeperson (ObsRO) oder auf Grundlage einer standardisierten, vom Patienten durchgeführten Aufgabe (PerfO) erhoben werden.

Kurz gesagt: ePRO ist eine Kategorie des eCOA, die speziell darauf ausgelegt ist, direkt von Patienten berichtete Endpunkte zu erfassen.

Eine ePRO-Lösung folgt in der Regel einem im Studienprotokoll festgelegten Erfassungsplan. Patienten werden zu vordefinierten Zeitpunkten gebeten, ePRO-Fragebögen auszufüllen – entweder während der Studienbesuche oder in regelmäßigen Abständen dazwischen, über Smartphone, Tablet oder eine webbasierte Oberfläche. Ihre Antworten werden anschließend automatisch in der Studiendatenbank erfasst.

Automatisierte Erinnerungen können eingerichtet werden, um Patienten zum Ausfüllen der erforderlichen Fragebögen zu motivieren und fehlende Daten zu reduzieren. Studienteams können Ausfüllquoten überwachen, fehlende Bewertungen erkennen und bei Bedarf mit den Patienten Kontakt aufnehmen.

Wenn eine ePRO-Lösung ein validiertes Instrument integriert, etwa den EQ-5D, muss dessen elektronische Umsetzung die für dieses Instrument geltenden Anforderungen erfüllen – einschließlich Inhalt, Antwortoptionen und Auswertungsregeln.

Der Einsatz einer ePRO-Lösung in der klinischen Forschung unterliegt dem regulatorischen Rahmen für computergestützte Systeme zur Erfassung klinischer Daten. Die Lösung muss Integrität, Nachvollziehbarkeit, Vertraulichkeit und Sicherheit der Patientendaten während der gesamten Studie gewährleisten.

In klinischen Prüfungen müssen ePRO-Systeme die Anforderungen an computergestützte Systeme und elektronische Daten gemäß der Guten Klinischen Praxis (ICH-GCP) erfüllen. Daten und alle daran vorgenommenen Änderungen müssen nachvollziehbar sein, Originaldaten müssen erhalten bleiben, und der Zugriff muss angemessen kontrolliert werden. Die Systeme müssen zudem für ihren vorgesehenen Zweck geeignet sein und entsprechenden Validierungsprozessen unterliegen.

Bei Medizinprodukten kann eine ePRO-Lösung im Rahmen klinischer Prüfungen oder der klinischen Nachbeobachtung nach dem Inverkehrbringen (PMCF) eingesetzt werden. Diese Aktivitäten fallen unter die EU-Medizinprodukteverordnung (EU) 2017/745 (MDR) und, für klinische Prüfungen, unter die ISO 14155. Patientenberichtete Daten, die über ePRO erfasst werden, können zur klinischen Bewertung eines Medizinprodukts über dessen gesamten Lebenszyklus beitragen.

In Europa unterliegen personenbezogene Daten, die über eine ePRO-Lösung erfasst werden, außerdem der Datenschutz-Grundverordnung (DSGVO). In Frankreich muss die Gesundheitsforschung die geltenden CNIL-Anforderungen erfüllen und, sofern deren Voraussetzungen vorliegen, die relevanten Referenzmethodologien einhalten, einschließlich MR-001 und MR-003. Sofern die französischen Anforderungen an das Hosting von Gesundheitsdaten gelten, muss das Datenhosting zudem die geltenden HDS-Zertifizierungsanforderungen erfüllen.

Für Studien, die den Anforderungen der FDA unterliegen, müssen elektronische Systeme gegebenenfalls auch die Anforderungen von 21 CFR Part 11 für elektronische Aufzeichnungen und elektronische Signaturen erfüllen, sofern anwendbar.

Mehrsprachiger Zugriff über mehrere Geräte: Eine ePRO-Lösung sollte es Patienten ermöglichen, Fragebögen in ihrer bevorzugten Sprache auszufüllen – per Smartphone, Tablet oder Computer. Webbasierte Lösungen können zudem den Aufwand für die Installation und Verwaltung einer eigenen Anwendung reduzieren.

Unterstützung validierter Fragebögen: Eine ePRO-Lösung sollte validierte Fragebögen und Skalen unterstützen und dabei deren Struktur, Antwortoptionen und, sofern zutreffend, Auswertungsregeln beibehalten.

Automatisierte Planung und Erinnerungen: Fragebögen können gemäß dem Studienprotokoll geplant werden, mit automatisierten Benachrichtigungen und Erinnerungen, sobald eine Bewertung fällig ist.

Echtzeit-Überwachung der Ausfüllquote: Studienteams können das Ausfüllen der Fragebögen überwachen, fehlende Bewertungen erkennen und bei Bedarf nachfassen, anstatt fehlende Daten erst bei einem Monitoring-Besuch festzustellen.

Integration mit EDC und eCRF: Patientenberichtete Daten lassen sich innerhalb derselben Umgebung wie die über den eCRF erfassten Daten zentralisieren. Diese Integration reduziert die manuelle Dateneingabe und ermöglicht es Studienteams, mit einer gemeinsamen Studiendatenbank zu arbeiten.

Eine patientenfreundliche Oberfläche: Die Nutzererfahrung sollte den vielfältigen Populationen gerecht werden, die an der klinischen Forschung teilnehmen. Eine einfache Navigation, eine klare Oberfläche und intuitive Abläufe machen die ePRO-Lösung leichter nutzbar – insbesondere für Patienten, die mit digitalen Tools weniger vertraut sind

Direkte Erfassung der Patientenerfahrung: ePRO erfasst Informationen direkt von den Patienten ohne zwischengeschaltete Interpretation und bringt so Endpunkte in die Studie ein, die Patienten selbst am besten beurteilen können.

Konsistentere Datenerfassung im Zeitverlauf: Daten können zu mehreren Zeitpunkten während der gesamten Studie erfasst werden, auch zwischen den Zentrumsbesuchen, was einen kontinuierlicheren Überblick über Veränderungen bei Symptomen, Funktionsfähigkeit und Lebensqualität ermöglicht.

Verbesserte Datenqualität: Die direkte Eingabe durch die Patienten macht eine nachträgliche Übertragung überflüssig, während automatisierte Planung und Erinnerungen dazu beitragen, fehlende oder verspätete Fragebogen-Ausfüllungen zu reduzieren.

Geringerer operativer Aufwand: Die Automatisierung von Fragebogenversand, Erinnerungen und Ausfüllüberwachung reduziert den manuellen Aufwand für Studienteams.

Über einzelne Funktionen hinaus erfordert die Wahl der richtigen ePRO-Lösung für klinische Studien, zu berücksichtigen, wie gut die Lösung die spezifischen Anforderungen der Studie erfüllen kann und dabei eine effiziente Umsetzung sowie eine intuitive Nutzung für Patienten und Studienteams unterstützt.

Einfache Implementierung: Die ePRO-Lösung sollte sich schnell an das Studienprotokoll, die Fragebögen und den Erfassungsplan anpassen lassen, ohne dass eine individuelle Entwicklung erforderlich ist.

Flexibilität der Plattform: Eine ePRO-Lösung sollte sich mit der Studie weiterentwickeln können. Fragebögen, Erfassungspläne und zugehörige Regeln sollten sich leicht ergänzen oder anpassen lassen, ohne die geltenden Validierungsanforderungen zu beeinträchtigen.

Patientenerfahrung: Die reine Verfügbarkeit auf verschiedenen Geräten reicht nicht aus. Die Anzahl der Schritte bis zum Zugriff auf einen Fragebogen, die Übersichtlichkeit der Oberfläche und die allgemeine Benutzerfreundlichkeit können sich direkt auf die Qualität und Vollständigkeit der Datenerfassung auswirken.

Compliance und Sicherheit: Die Lösung sollte die Studienanforderungen an Datenschutz, Integrität und Nachvollziehbarkeit erfüllen. Der Anbieter sollte zudem in der Lage sein, die Compliance und Validierung seiner Plattform zu dokumentieren.

Implementierung und Support: Die Fähigkeit des Anbieters, Konfiguration, Einführung, Fragebogenverwaltung und Studienteams während der gesamten Studie zu unterstützen, ist besonders bei multizentrischen oder internationalen Studien wichtig.

ePRO kann verschiedene Herausforderungen mit sich bringen, insbesondere wenn sich die Datenerfassung über einen langen Zeitraum erstreckt. Zu häufige oder komplexe Fragebögen, eine wenig intuitive Oberfläche oder eine begrenzte Vertrautheit mit digitalen Tools können die Ausfüllquote beeinträchtigen und das Risiko fehlender Daten erhöhen.

Um das Engagement der Patienten zu erhalten, sollten Fragebögen so einfach wie protokollgemäß möglich gehalten und in für die Studienpopulation geeigneten Abständen geplant werden. Automatisierte Erinnerungen, die Überwachung der Ausfüllquote und eine geräteübergreifend zugängliche Oberfläche helfen Studienteams, fehlende Bewertungen frühzeitig zu erkennen und bei Bedarf nachzufassen.

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