Che cos’è un ePRO (Electronic Patient-Reported Outcome)?

Un ePRO (Electronic Patient-Reported Outcome) consente di raccogliere elettronicamente dati riferiti direttamente dal paziente sul proprio stato di salute, senza interpretazione delle risposte da parte di un professionista sanitario o di terzi. Negli studi clinici, l’ePRO permette in particolare di raccogliere informazioni sui sintomi, sul funzionamento del paziente e sulla sua esperienza della malattia o del trattamento.

Questi dati vengono generalmente raccolti tramite questionari ePRO o diari elettronici del paziente, accessibili da smartphone, tablet o interfaccia web.

L’ePRO consente di integrare direttamente la prospettiva del paziente nella valutazione condotta durante uno studio clinico. Completa i dati raccolti dagli sperimentatori fornendo informazioni che il paziente è nella posizione migliore per riferire, in particolare sui propri sintomi, sul funzionamento o sull’impatto della malattia e del trattamento sulla vita quotidiana.

La raccolta elettronica consente di acquisire queste informazioni in diversi momenti dello studio, anche tra una visita al centro e l’altra. I team di ricerca possono così seguirne l’evoluzione nel tempo, senza passaggi intermedi di trascrizione.

In base agli obiettivi dello studio, i dati ePRO possono essere utilizzati come endpoint oppure contribuire alla valutazione dell’efficacia, della tollerabilità e dell’impatto di un trattamento dal punto di vista del paziente.

Una Piattaforma ePRO consente di raccogliere direttamente dai pazienti diversi dati relativi al loro stato di salute e alla loro esperienza durante uno studio clinico. Possono includere, ad esempio, sintomi (dolore, affaticamento, nausea), misure della qualità di vita, capacità funzionali, benessere fisico o psicologico, nonché la percezione e la tollerabilità di un trattamento. Questi dati possono essere raccolti in modo puntuale tramite questionari standardizzati oppure ripetutamente mediante diari elettronici del paziente.

L’eCRF (Electronic Case Report Form) e l’ePRO vengono spesso utilizzati all’interno dello stesso studio clinico, ma svolgono funzioni differenti.

L’eCRF è il modulo elettronico utilizzato dagli sperimentatori e dai team di ricerca per registrare i dati previsti dal protocollo, come osservazioni cliniche, esami, trattamenti o eventi avversi.

L’ePRO, al contrario, consente di raccogliere dati direttamente dal paziente, senza interpretazione da parte di un professionista sanitario. Può essere utilizzato, ad esempio, per documentare i sintomi percepiti, il funzionamento del paziente o alcune dimensioni della sua qualità di vita.

Questa distinzione è essenziale: alcune informazioni, come l’intensità del dolore, l’affaticamento o l’impatto di un trattamento sulla vita quotidiana, derivano direttamente dall’esperienza del paziente e non possono essere riportate allo stesso modo dallo sperimentatore.

Nella pratica, le funzionalità eCRF ed ePRO possono essere integrate nella stessa Piattaforma EDC (Electronic Data Capture). I dati inseriti dai team di ricerca e quelli riferiti direttamente dai pazienti possono così essere centralizzati in un unico ambiente sicuro.

L’eCOA (Electronic Clinical Outcome Assessment) indica l’utilizzo di soluzioni elettroniche per raccogliere valutazioni cliniche (Clinical Outcome Assessments) durante uno studio. Si tratta di una categoria ampia che comprende diversi tipi di valutazione a seconda di come vengono raccolte le informazioni.

L’ePRO (Electronic Patient-Reported Outcome) è un tipo di eCOA in cui i dati vengono riferiti direttamente dal paziente, senza interpretazione da parte di un professionista sanitario o di terzi.

Le eCOA possono includere anche valutazioni effettuate da un professionista sanitario formato (ClinRO), riportate da un osservatore, come un genitore o un caregiver (ObsRO), oppure basate sull’esecuzione da parte del paziente di un compito standardizzato (PerfO).

In sintesi, l’ePRO è una categoria di eCOA specificamente dedicata ai dati riferiti direttamente dal paziente.

Un Software ePRO è generalmente organizzato attorno a un calendario di raccolta definito dal protocollo dello studio. I pazienti sono invitati a compilare questionari ePRO in momenti prestabiliti, durante le visite o a intervalli regolari tra una visita e l’altra, da smartphone, tablet o interfaccia web. Le risposte vengono quindi integrate direttamente nel database dello studio.

È possibile programmare promemoria automatici per incoraggiare i pazienti a compilare i questionari previsti e limitare i dati mancanti. I team di ricerca possono monitorare i tassi di compilazione, identificare i questionari mancanti e, se necessario, organizzare un follow-up con i pazienti interessati.

Quando un Software ePRO integra un questionario o una scala validata, come l’EQ-5D, la sua implementazione elettronica deve rispettare i requisiti applicabili allo strumento, in particolare per quanto riguarda contenuto, modalità di risposta e scoring.

L’utilizzo di una soluzione ePRO in uno studio clinico rientra nel quadro normativo applicabile alla ricerca clinica e ai sistemi informatizzati utilizzati per la raccolta dei dati. La soluzione deve in particolare garantire l’integrità, la tracciabilità, la riservatezza e la sicurezza dei dati raccolti dai pazienti.

Negli studi clinici, i sistemi ePRO devono soddisfare i requisiti applicabili ai sistemi informatizzati e ai dati elettronici previsti dalle Good Clinical Practice (ICH-GCP). I dati e le relative modifiche devono essere tracciabili, i dati originali devono essere preservati e gli accessi controllati. I sistemi utilizzati devono inoltre essere adeguati all’uso previsto e sottoposti ai processi di convalida appropriati.

Per i dispositivi medici, una soluzione ePRO può essere utilizzata nell’ambito di indagini cliniche o del follow-up clinico post-commercializzazione (PMCF). Queste attività rientrano in particolare nel Regolamento europeo (UE) 2017/745 (MDR) e, per le indagini cliniche, nella norma ISO 14155. I dati riferiti direttamente dai pazienti possono quindi contribuire alla valutazione clinica del dispositivo durante tutto il suo ciclo di vita.

In Europa, i dati personali raccolti tramite una soluzione ePRO sono inoltre soggetti al GDPR. In Francia, la ricerca sanitaria deve tenere conto dei requisiti della CNIL e, quando ne ricorrono le condizioni, delle metodologie di riferimento applicabili, in particolare MR-001 e MR-003. Quando sono soddisfatte le condizioni previste dalla normativa francese sull’hosting dei dati sanitari, l’hosting deve inoltre rispettare i requisiti applicabili alla certificazione HDS.

Per gli studi soggetti ai requisiti della FDA, i sistemi elettronici possono inoltre essere soggetti alle disposizioni del 21 CFR Part 11 relative ai record e alle firme elettroniche, quando applicabili.

Accesso multilingue e multi-dispositivo: Una Piattaforma ePRO deve consentire ai pazienti di compilare i questionari nella propria lingua, da smartphone, tablet o computer. Le soluzioni accessibili direttamente tramite browser web permettono inoltre di limitare i vincoli legati all’installazione di un’applicazione dedicata.

Supporto per questionari validati: Una soluzione ePRO deve consentire di integrare questionari e scale validati, rispettandone la struttura, le modalità di risposta e, ove applicabile, le regole di scoring.

Promemoria e pianificazione automatizzati: I questionari possono essere programmati in base al calendario definito dal protocollo, con l’invio automatico di notifiche o promemoria quando una valutazione deve essere compilata.

Monitoraggio della compilazione in tempo reale: I team di ricerca possono seguire l’avanzamento dei questionari, identificare le valutazioni mancanti e intervenire rapidamente quando necessario, anziché scoprire dati mancanti durante una visita di monitoring.

Integrazione con EDC ed eCRF: I dati riferiti direttamente dai pazienti possono essere centralizzati nello stesso ambiente dei dati raccolti tramite il Software eCRF. Questa integrazione limita il reinserimento manuale dei dati e consente ai team di lavorare su un database comune all’interno di una Piattaforma EDC per studi clinici.

Un’interfaccia adatta ai pazienti: L’esperienza utente deve tenere conto della diversità delle popolazioni che partecipano agli studi. Una navigazione semplice, un’interfaccia leggibile e percorsi adeguati facilitano l’utilizzo di un Software ePRO, in particolare per i pazienti meno abituati agli strumenti digitali.

Una misurazione diretta dell’esperienza del paziente: L’ePRO raccoglie le informazioni direttamente dal paziente, senza interpretazioni intermedie. Consente quindi di integrare nello studio dimensioni che il paziente è nella posizione migliore per valutare.

Una raccolta più regolare nel tempo: I dati possono essere raccolti in diversi momenti dello studio, anche tra le visite, consentendo di seguire meglio l’evoluzione dei sintomi, del funzionamento o della qualità di vita.

Una migliore qualità della raccolta: L’inserimento diretto da parte del paziente limita i passaggi di trascrizione, mentre la pianificazione e i promemoria contribuiscono a ridurre i questionari dimenticati o compilati in ritardo.

Un carico operativo ridotto: L’automazione della distribuzione dei questionari, dei promemoria e del monitoraggio della compilazione riduce le attività manuali per i team di ricerca.

Oltre alle funzionalità disponibili, la scelta di una soluzione ePRO deve tenere conto della sua capacità di rispondere ai requisiti specifici dello studio, ma anche di facilitarne l’implementazione e l’utilizzo da parte dei pazienti e dei team di ricerca.

Semplicità di implementazione: La configurazione di un Software ePRO deve potersi adattare rapidamente al protocollo, ai diversi questionari e al calendario dello studio, senza richiedere sviluppi specifici.

Flessibilità della piattaforma: Una Piattaforma ePRO deve poter evolvere insieme allo studio. L’aggiunta o la modifica di questionari, calendari di raccolta o regole associate deve poter essere eseguita in modo semplice, nel rispetto dei requisiti di convalida applicabili.

Esperienza del paziente: Oltre alla disponibilità su diversi dispositivi, è essenziale valutare la reale semplicità del percorso proposto al paziente. Il numero di passaggi necessari per accedere a un questionario, la leggibilità dell’interfaccia e la facilità d’uso possono avere un impatto diretto sulla qualità della raccolta.

Conformità e sicurezza: La scelta deve inoltre tenere conto dei requisiti applicabili allo studio in materia di protezione, integrità e tracciabilità dei dati, nonché della capacità del fornitore di documentare la conformità e la convalida della propria soluzione.

Accompagnamento e supporto: La capacità del fornitore di supportarLa nella configurazione, nell’implementazione, nella gestione dei questionari e nell’assistenza ai team costituisce un criterio importante, in particolare per studi multicentrici o internazionali.

L’utilizzo di un ePRO può presentare diverse sfide, in particolare quando la raccolta si estende per un lungo periodo. Questionari troppo frequenti o complessi, un’interfaccia poco intuitiva o una scarsa familiarità con gli strumenti digitali possono influire sulla regolarità della compilazione e aumentare il rischio di dati mancanti.

Per mantenere il coinvolgimento dei pazienti, i questionari devono rimanere semplici quanto consentito dal protocollo ed essere pianificati a intervalli adatti alla popolazione studiata. I promemoria automatici, il monitoraggio della compilazione e un’interfaccia accessibile da diversi dispositivi consentono ai team di identificare rapidamente i questionari mancanti e intervenire quando necessario.

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